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全球第一个接受 CAR- T 治疗的白血病女孩,如今 12 岁了

时间:2017-07-14        阅读

▲12岁的艾米丽在家里后院捕捉萤火虫。2012年,她是全球第一个接受实验性细胞疗法的儿童(图片来源:华盛顿邮报)

当医生看到比尔·路德维格(Bill Ludwig)的骨髓活检报告时,他们认为发生了错误,并重新进行了测试。但结果还是一样的:他的致命性白血病已经被从未用于人类的实验性疗法消灭了。

“我们原本只希望能有一点改善”,这位72岁的新泽西州退休狱警回忆说。他已经与这场疾病斗争了十年。2010年,在得知这个好消息时,他和自己的肿瘤医生第一感觉是结果错了:“没有人认为我们能治愈癌症。”

然而随着热情来临,细胞治疗的安全性,成本和程序的复杂性变成了紧迫的问题。

CAR-T疗法涉及从患者的血液中提取称为T细胞的白细胞(免疫系统的步兵),将其冷冻并将其送至诺华在新泽西州的细胞生产工厂,在那里研究人员使用灭活的HIV片段对T细胞进行遗传修饰,使它们可以发现和攻击癌细胞。最后修饰后的T细胞(即CAR-T细胞)被重新冷冻、送到医院、并输送到患者体内。

为了确保患者的安全,诺华会指定全美30到35个医疗中心进行细胞治疗。许多中心都参加过前期的临床试验,并且经过Grupp医生和专家的多重培训。

Grupp医生说,他和同事在5年前目睹了艾米丽身上发生的可怕副作用。从那时起,他们就了解了CAR-T细胞疗法的副作用,以及该如何处理应对。

权衡利弊之后,艾米丽成为世界上第一个接受CAR-T实验性疗法的儿童。细胞注射到体内后,艾米丽迅速发烧,血压骤降,重度昏迷,在重症监护室里靠呼吸机熬过了两周。Grupp医生当时认为她不可能再活过来。直到有一天,他拿到的检测报告显示,艾米丽体内的白细胞介素6蛋白激增,表明她的免疫系统不断攻击自身!医生决定给艾米丽使用一种免疫抑制药物,称为妥珠单抗(tocilizumab)。

给药后几小时内,艾米丽的情况立即变好。第二天她醒过来时,正好是七岁生日。进一步检测结果显示,她体内的癌细胞完全消失了。

▲艾米丽和父亲在吃冰激凌,她在接受CAR-T细胞疗法治疗的5年后仍然没有复发(图片来源:华盛顿邮报)

CAR-T细胞疗法的批准将成为免疫疗法十年内的第二次重大突破。第一次重大突破发生在2011年,FDA批准了一类新的药物——检查点抑制剂的第一款药物上市。至今,FDA已经连续批准了多款检查点抑制剂新药。

这两种突破性疗法之间存在很大差异。首先,检查点抑制剂主要针对实体瘤,如晚期黑色素瘤、肺癌和膀胱癌,而CAR-T细胞疗法则针对血液肿瘤。另外,检查点抑制剂是现成的药物,每个患者服用的药物相同;CAR-T细胞疗法则要针对个体进行定制,意味着每个患者输入的细胞都不同。许多免疫疗法专家认为,一旦研究人员找出如何组合这些方法,癌症的治疗将会实现最大进展。

1999年,这两人来到费城的宾夕法尼亚大学从事癌症研究。两年后,June博士的妻子因卵巢癌死亡,这次变故可能使他更加积极地专注于自己的研究。

六个月后,宾夕法尼亚大学与诺华达成了合作协议,共同研究开发CAR-T疗法用以癌症治疗。

▲CAR-T疗法先驱Carl June教授(图片来源:pennmedicine.org)

在诺华快速推进下,这个CAR-T疗法在白血病儿童和青少年身上开展了临床试验,这些患者在现有疗法下通常预后很差。在十几个国家的临床试验中,有83%的患者得到了缓解。治疗结束一年后,三分之二的患者仍然保持疾病缓解状态。艾米丽的故事使细胞疗法迎来第二春。作为诺华的首款CAR-T疗法,CTL019治疗儿童或年轻人急性淋巴性白血病(ALL)的新药申请在2017年3月份获得了FDA优先审评资格。

FDA的最终批准指日可待,这令在细胞治疗开发中发挥了重要作用的研究人员激动不已。Grupp医生感到特别高兴的是,这次最先获益的是孩子。这代表了未来。

参考资料:

[2] Chimeric Antigen Receptor–Modified T Cells in Chronic Lymphoid Leukemia

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